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AUTISMO - Nuove Terapie
AUTISMO - Euroemergency propone nuove Terapie promettenti alla luce delle incoraggianti evidenze cliniche e studi biologici valutati
Esosomi derivati da cellule staminali nel disturbo dello spettro autistico
Le patologie neuroevolutive permanenti caratterizzate da problemi di interazione sociale, capacità comunicative e presenza di comportamenti e interessi ripetitivi o stereotipati sono raggruppate sotto la definizione di disturbo dello spettro autistico (ASD).
La prevalenza dell’ASD è ancora in aumento, indicando la necessità di identificare biomarcatori specifici e nuove terapie farmacologiche. La neuroinfiammazione e la disregolazione del dialogo neuro-immunitario sono caratteristiche tipiche dell’ASD, offrendo la possibilità di trattare questi disturbi tramite terapia con cellule staminali.
Gli esosomi potrebbero essere i mediatori di molte attività terapeutiche associate alle cellule staminali. Questi sotto-organelli arricchiti di RNA e proteine permettono la comunicazione tra cellule.
Attualmente gli esosomi mostrano grande utilità come strumenti diagnostici e terapeutici. Tuttavia, sono stati utilizzati diversi termini per indicare queste particelle, tra cui:
- microparticelle
- ectosomi
- microvescicole da shedding
Classificazione delle Vescicole Extracellulari (EV)
Sulla base della loro origine cellulare, possono essere classificate in tre categorie principali:
- Esosomi: piccole dimensioni (30–100 nm).
- Microvescicole (MV): dimensioni maggiori (100–1000 nm).
- Corpi apoptotici.
Gli esosomi partecipano alla regolazione di diverse funzioni cellulari chiave, trasferendo il cosiddetto “cargo” (carico) composto da: DNA, RNA e proteine.
Esosomi derivati da cellule staminali come strumento di terapia
Tradizionalmente la terapia cellulare prevedeva l'uso di cellule vive iniettate o trapiantate. Oggi il concetto è più ampio e include gli effetti paracrini. Le cellule possono agire in due modi:
- Riparazione diretta: Attecchimento e differenziazione nel sito del danno.
- Effetti paracrini: Secrezione di fattori solubili e vescicole che favoriscono l’autoguarigione.
Qual è l'effettiva capacità degli esosomi di affrontare problemi correlati all’ASD?
L’ASD viene diagnosticato durante l’infanzia tramite l'osservazione comportamentale. Uno stato pro-infiammatorio e anomalie del sistema immunitario sono spesso associati al disturbo. Gli esosomi del secretoma potrebbero riparare le vie molecolari alterate:
- Possono modulare la polarizzazione dei macrofagi verso il fenotipo M2 anti-infiammatorio.
- Stimolano la produzione di citochine anti-infiammatorie nel sistema nervoso.
Modelli in vivo e studi clinici
Nonostante la ricerca sia agli inizi, i risultati sono promettenti:
- Sindrome di Rett: Miglioramento della crescita e differenziazione neuronale.
- Barriera Emato-Encefalica: Grazie alle dimensioni ridotte, gli esosomi superano la BBB (specialmente con somministrazione intranasale).
- Modelli murini (BTBR): Aumento delle interazioni sociali e diminuzione dei comportamenti ripetitivi dopo il trattamento.
Evidenze promettenti e reali
La possibilità di "caricare" il cargo molecolare degli esosomi offre potenti applicazioni, sebbene siano necessari ulteriori studi su dosaggi e farmacocinetica. La somministrazione intranasale sembra attualmente presentare pochi effetti collaterali.
A fronte della grande eterogeneità dello spettro autistico, le terapie basate sugli esosomi sono già una realtà e non solo una promessa!
Dott. Stefano Battista
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